記者29日從國家藥監(jiān)局獲悉,2023年,國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)45個罕見病藥品,其中15個品種通過優(yōu)先審評審批程序加快上市,包括治療Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤兒童患者的硫酸氫司美替尼膠囊、治療阿拉杰里綜合征患者膽汁淤積性瘙癢的氯馬昔巴特口服溶液、治療成人骨巨細(xì)胞瘤的納魯索拜單抗注射液等。
今年,國家藥監(jiān)局將進(jìn)一步采取有效措施,加快具有明顯臨床價值的罕見病藥物研發(fā)和上市進(jìn)程,盡早惠及我國罕見病患者。近年來,國家藥監(jiān)局深化藥品審評審批制度改革,大力支持罕見病藥品研發(fā)創(chuàng)新,全力保障罕見病患者的健康權(quán)益。目前在所有的藥品上市申請中,罕見病藥品的審評速度最快,體現(xiàn)了國家藥監(jiān)局對罕見病患者用藥需求的高度關(guān)注。