罕見(jiàn)病藥物由于研發(fā)困難、患者人數(shù)少等原因，藥企大多不愿投入資金和精力研發(fā)，被稱為“孤兒藥”。“孤兒藥”價(jià)格高昂的問(wèn)題十分突出，使患者家庭面臨巨大經(jīng)濟(jì)壓力。不少代表委員聚焦這一特殊群體，為他們奔走呼吁。

 

 

　　成骨不全癥、黏多糖貯積癥、非典型溶血性尿毒癥綜合征……這些醫(yī)學(xué)名稱背后，是一個(gè)特殊群體——罕見(jiàn)病患者。有報(bào)道稱，截至2022年2月，全球已知的罕見(jiàn)病有7000多種，中國(guó)約有2000萬(wàn)罕見(jiàn)病患者。

 

　　面對(duì)一些患者“無(wú)藥可用”的困境，中國(guó)近年從國(guó)家層面出臺(tái)了相關(guān)文件。如《醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃指南》《“十四五”醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃》等，都有涉及罕見(jiàn)病用藥保障等相關(guān)內(nèi)容。

 

　　“小品種藥（短缺藥）因需求小、利潤(rùn)低，供應(yīng)時(shí)斷時(shí)續(xù)甚至斷供，已成為臨床醫(yī)生和患者的痛點(diǎn)。”全國(guó)人大代表李杰接受記者采訪時(shí)說(shuō)。

 

　　全國(guó)人大代表王威東也關(guān)注同樣的問(wèn)題。今年全國(guó)人代會(huì)期間，王威東帶來(lái)的建議就聚焦加快罕見(jiàn)病立法，完善罕見(jiàn)病認(rèn)定、藥物研發(fā)及配套醫(yī)療保障制度等方面。他在接受媒體采訪時(shí)強(qiáng)調(diào)，要加強(qiáng)罕見(jiàn)病相關(guān)領(lǐng)域的基礎(chǔ)研究，提升診療水平。

 

　　王威東表示，研發(fā)罕見(jiàn)病藥物是創(chuàng)新藥企業(yè)的使命，但需要多方力量支援。罕見(jiàn)病藥物投放市場(chǎng)后，要建立回報(bào)機(jī)制，讓研發(fā)創(chuàng)新藥的投入得到有效回報(bào)，才會(huì)不斷有經(jīng)費(fèi)投入到新的藥物研發(fā)中。

 

 

　　患者“有藥用不起”“望藥興嘆”的問(wèn)題也受到代表委員們的關(guān)注。

 

　　例如，全國(guó)政協(xié)委員、對(duì)外經(jīng)濟(jì)貿(mào)易大學(xué)保險(xiǎn)學(xué)院副院長(zhǎng)孫潔接受中新社記者采訪時(shí)表示，亟需在現(xiàn)有的醫(yī)保體系框架下，建立以政府為主導(dǎo)，醫(yī)保、商保、慈善、民政、社會(huì)等各方資源參與的多層次醫(yī)療保障體系，實(shí)現(xiàn)罕見(jiàn)病診治費(fèi)用多方共付。

 

　　孫潔建議，一是優(yōu)化基本醫(yī)療保障，實(shí)現(xiàn)罕見(jiàn)病高值藥品保障；二是支持普惠險(xiǎn)等商業(yè)健康險(xiǎn)發(fā)展，加強(qiáng)罕見(jiàn)病保障責(zé)任設(shè)計(jì)；三是建立罕見(jiàn)病保障專項(xiàng)基金，實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)效罕見(jiàn)病保障。

 

　　孫潔認(rèn)為，僅靠醫(yī)保還不足以解決罕見(jiàn)病患者“望藥興嘆”的問(wèn)題。為進(jìn)一步幫助罕見(jiàn)病藥物可及性減負(fù)，她建議借鑒浙江、青島、江蘇等地經(jīng)驗(yàn)，鼓勵(lì)經(jīng)濟(jì)條件好、保障水平高的地方探索建立省級(jí)罕見(jiàn)病專項(xiàng)基金。

 

　　另外，孫潔還提出，應(yīng)當(dāng)加強(qiáng)普惠型商業(yè)健康保險(xiǎn)對(duì)罕見(jiàn)病的保障，將部分疾病負(fù)擔(dān)高、臨床需求迫切、臨床療效確切、醫(yī)保目錄尚不能覆蓋的罕見(jiàn)病藥品盡量納入普惠險(xiǎn)保障范圍。設(shè)置并優(yōu)化普惠險(xiǎn)產(chǎn)品有關(guān)罕見(jiàn)病的保障責(zé)任，適當(dāng)放寬既往癥的限制，優(yōu)化免責(zé)條款的設(shè)置，為罕見(jiàn)病患者構(gòu)筑起一張“醫(yī)有可保”防護(hù)網(wǎng)。