1、重要一步

近日，AZ在官網(wǎng)中宣布，對美國亞力兄制藥（Alexion Pharmaceuticals）的收購已通過美國聯(lián)邦貿(mào)易委員會（FTC）的審查，這標志著朝完成收購目標邁出了重要一步。

這是阿斯利康1999年由英國和瑞典兩家制藥商合并以來，開展的最大一筆收購。

這項擬議的收購于2020年12月首次宣布，它將通過添加Alexion的創(chuàng)新補體技術(shù)平臺和強大的渠道來增強公司在免疫學領(lǐng)域的科學實力。罕見疾病代表著高度發(fā)展的疾病領(lǐng)域，具有迅速的創(chuàng)新和嚴重的未滿足的醫(yī)療需求。此次收購預計仍將在2021年第三季度完成，但要獲得更多全球監(jiān)管機構(gòu)的批準并獲得兩家公司股東的批準，股東投票預計將于2021年5月11日進行。

據(jù)了解，在成功完成收購之后，AZ將成立一個專門的業(yè)務部門，總部位于美國波士頓。阿斯利康將在全球范圍內(nèi)擴大覆蓋范圍，并覆蓋初級，專科和高度?？谱o理領(lǐng)域，并有望在2025年之前實現(xiàn)兩位數(shù)的收入增長。

如今，已知有7000多種罕見疾病，F(xiàn)DA只批準了5%的治療方法。預計未來全球全球罕見病領(lǐng)域的需求將以兩位數(shù)增長。

2、390億美元并購

2020年12月，阿斯利康官網(wǎng)首頁就宣布，阿斯利康、亞力兄制藥（Alexion Pharmaceuticals）已就阿斯利康收購亞力兄制藥事宜達成最終協(xié)議，收購總價值是390億美元。

補體作為生物進化中天然免疫系統(tǒng)的一個主要成份，和細胞因子一樣，在人體的生理、病理過程中有很重要的作用。補體系統(tǒng)活化是機體對外來感染性原微生物的主要防御、清除機制，也是及時清理壞死細胞、促進組織修復的重要途徑。

據(jù)了解，Alexion的業(yè)務范圍主要集中于針對超級嚴重罕見病的孤兒藥研發(fā)與市場推廣，除去先天性軟骨病Strensiq 和治療遺傳性高脂血癥的Kanuma以外，其主要收入來源都是針對異常補體活化的C5抑制性抗體Soliris 或其二代長效產(chǎn)品Ultomiris。

資料顯示。Alexion在打造“重磅炸彈” C5系列產(chǎn)品時展示了出色的商業(yè)化能力。在其主要市場（包括美國，日本和德國）推出不到兩年的時間內(nèi)，超過70％的PNH患者從Soliris到Ultomiris有效過渡，證明了該專營權(quán)的成功，以及強大的補充渠道適應癥Ultomiris。

業(yè)內(nèi)有觀點認為，AZ并購亞力兄制藥，可以利用AZ優(yōu)秀的商業(yè)化能力推動現(xiàn)有獲批罕見病臨床適應癥的市場占有；此外，AZ的免疫學優(yōu)勢和體量，同樣也推動了補體制劑向心腦血管疾病、器官移植、自身免疫性疾病等大病領(lǐng)域的拓展，促進藥品價格的下調(diào)和罕見病藥物市場的拓展。

3、罕見病市場，大還是小？

在醫(yī)藥調(diào)研機構(gòu)evaluate Pharma 發(fā)布的《2019年孤兒藥報告》中，2018年全球孤兒藥市場規(guī)模約為1310億美元，2019年～2024年將以12.3%的年復合增長率快速增長，到2024年達到2420億美元。

而湯森路透的調(diào)研中，這個數(shù)據(jù)會更高，在2001-2010年這10年間，全球罕見病用藥市場的增長率為25.8%，高于非罕見病用藥市場的增長率（20.1%），也就是說，未來罕見病用藥市場仍在繼續(xù)擴容。

某種程度上，罕見病經(jīng)常會面臨難以診斷，診斷后無藥可治、治療藥物未上市或無罕見病適應癥、治療藥物雖然已經(jīng)上市但價格高昂沒有醫(yī)保，或藥物難以被處方等等問題；因此，罕見病藥物的可及性一直是患者和相關(guān)機構(gòu)面臨的難題。

與此同時，罕見病藥企會面臨患者群體過小，藥物銷售難以抵消前期研發(fā)和成本的問題，也因此喪失了進入相關(guān)領(lǐng)域的動機。全球領(lǐng)先的罕見病藥物生產(chǎn)巨頭不多，也很少在中國上市相關(guān)品種。

值得注意的是，罕見病藥物身份認定及適應癥的獲批，會帶動罕見病藥物在常見病適應癥的擴展。比如在美國，罕見病藥物市場規(guī)模在過去的20年間發(fā)展迅速，其中非罕見病適應癥的銷售貢獻遠超于罕見病適應癥，這對罕見病藥企的商業(yè)化能力有了更高的要求。

隨著AZ擴充產(chǎn)品線，切入罕見病市場的布局逐漸生效，AZ的銷售和商業(yè)化能力或許會幫罕見藥市場的進一步擴容帶來新的活力和機遇。