日前，BioXcel Therapeutics宣布，旗下研究性、專有的口服溶解性右美托咪定（dexmedetomidine）舌下薄膜制劑BXCL501，已獲得美國(guó)FDA的突破性療法認(rèn)定，用于老年癡呆癥患者激越癥狀的急性治療。

BXCL501是BioXcel公司獨(dú)創(chuàng)的一種右美托咪定舌下薄膜制劑。做為一種選擇性α2a受體激動(dòng)劑，右美托咪定在臨床上主要通過靜脈輸液給藥，在重癥監(jiān)護(hù)中廣泛用于患者麻醉和鎮(zhèn)靜等用途。在此前進(jìn)行的臨床前和臨床研究中，試驗(yàn)證實(shí)BXCL501對(duì)老年癡呆癥患者有抗激越的治療作用。

由于目前FDA還沒有在該適應(yīng)癥批準(zhǔn)任何藥物和療法，因此針對(duì)老年癡呆癥患者，尤其是患者相關(guān)的激越行為管理，對(duì)醫(yī)生和護(hù)理人員而言是一項(xiàng)重大挑戰(zhàn)。對(duì)于此次獲得突破性療法指定，BioXcel首席執(zhí)行官Vimal Mehta認(rèn)為，F(xiàn)DA決定授予BXCL501突破性療法指定，進(jìn)一步突顯了該類患者群體對(duì)新療法的迫切需求，同時(shí)也強(qiáng)調(diào)了BXCL501成為首個(gè)治療選擇的潛力，如果BXCL501未來成功獲得批準(zhǔn)，可以徹底改變治療現(xiàn)狀。Mehta表示，將與FDA緊密合作，將BXCL501推進(jìn)癡呆癥的關(guān)鍵性臨床研究，以期在缺乏替代方案的治療環(huán)境中，迅速將這種療法帶給數(shù)百萬患者。

BXCL501獲得突破性療法指定主要是得到了1b/2 TRANQUILITY試驗(yàn)積極頂線數(shù)據(jù)的支持。試驗(yàn)結(jié)果顯示，在使用30毫克和60毫克劑量的BXCL501患者組中，用藥2小時(shí)后經(jīng)過多個(gè)量表評(píng)估發(fā)現(xiàn)，患者激越行為發(fā)生了統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上的顯著減少。此外，試驗(yàn)中觀察到的劑量依賴性反應(yīng)，支持該公司在整個(gè)癡呆癥治療環(huán)境中研究BXCL501更廣泛的使用計(jì)劃。

除此之外，BXCL501在其他適應(yīng)癥的研究也取得了積極結(jié)果。2020年7月，BXCL501在精神分裂癥患者和雙相情感障礙患者的2項(xiàng)關(guān)鍵III期研究（SERENITY I、II）達(dá)到了主要終點(diǎn)和次要終點(diǎn)。試驗(yàn)結(jié)果顯示，在精神分裂癥患者和雙相情感障礙患者中，BXCL501用于激越行為的急性治療具有強(qiáng)大的治療效果，能迅速持久地減輕激越，耐受性良好。同時(shí)，BioXcel也在研究BXCL501在其他疾病中的潛在作用，包括創(chuàng)傷后應(yīng)激障礙、創(chuàng)傷性腦損傷、戒酒、恐懼癥等。

老年癡呆癥是由腦細(xì)胞損傷引起的神經(jīng)認(rèn)知疾病，會(huì)導(dǎo)致患者的認(rèn)知能力和獨(dú)立功能下降。在疾病過程中，多達(dá)70％的癡呆癥患者通常會(huì)出現(xiàn)心理和行為癥狀。與癡呆癥相關(guān)的激越行為可能對(duì)患者和護(hù)理人員的生活質(zhì)量產(chǎn)生負(fù)面影響。此前，BXCL501已被美國(guó)FDA授予快速通道指定，用于精神分裂癥，雙相情感障礙和癡呆癥患者的急性躁動(dòng)治療。

參考來源：BioXcel Therapeutics Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for BXCL501 for the Acute Treatment of Agitation Associated with Dementia