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孤兒藥周報 | 選擇性IL-2激動劑等4款在研療法入圍

發(fā)布日期:2021-03-15   來源:藥明康德   瀏覽次數(shù):0
核心提示:上周FDA共頒發(fā)4項孤兒藥資格,包括3款小分子靶向藥、1款融合蛋白,其中包括由Alkermes開發(fā),治療黏膜黑色素瘤的IL-2選擇性激動劑
 上周FDA共頒發(fā)4項孤兒藥資格,包括3款小分子靶向藥、1款融合蛋白,其中包括由Alkermes開發(fā),治療黏膜黑色素瘤的IL-2選擇性激動劑nemvaleukin alfa(ALKS 4230),以及RNR BioMedical治療慢性粒細胞白血病的二肽小分子藥物烏苯美司(ubenimex)。今天這篇文章藥明康德內(nèi)容團隊將為大家做一個盤點。

 

 

藥物:Nemvaleukin alfa

研發(fā)企業(yè):Alkermes

治療疾病:黏膜黑色素瘤(mucosal melanoma)

簡介:Nemvaleukin alfa是一種在研創(chuàng)新工程化融合蛋白,由經(jīng)過改造的白介素-2(IL-2)和高親和力IL-2α受體鏈組成,旨在選擇性地擴增殺死腫瘤的效應(yīng)免疫細胞,同時避免激活免疫抑制細胞。ARTISTRY是一項由Alkermes贊助的臨床開發(fā)計劃,旨在使用nemvaleukin alfa治療晚期實體瘤患者。ARTISTRY-1 和ARTISTRY-2 是1/2期臨床研究,評估了nemvaleukin alfa單藥治療或與PD-1抑制劑pembrolizumabKeytruda(pembrolizumab)聯(lián)用,在難治性晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性、藥代動力學(xué)和藥效學(xué)作用。ARTISTRY-3是一項2期臨床研究,旨在評估靜脈注射nemvaleukin alfa單藥對多種晚期惡性實體瘤的腫瘤微環(huán)境的臨床和免疫學(xué)作用。

藥物:烏苯美司(ubenimex)

研發(fā)企業(yè):RNR BioMedical

治療疾?。郝粤<毎籽。╟hronic myeloid leukemia,CML)

簡介:慢性粒細胞性白血?。–ML)是一種發(fā)生在多能造血干細胞的惡性骨髓增殖性腫瘤,其特點為外周血粒細胞顯著增多,在受累的細胞中,可找到Ph染色體和/或BCR-ABL融合基因。CML在中國的發(fā)病率為每10萬中0.39~0.99例,中位發(fā)病年齡為45~50歲,該病病程發(fā)展緩慢,患者脾臟多腫大,依照自然病程可分為慢性期、加速期和急變期。Ubenimex是一種微生物代謝物,具有潛在的免疫調(diào)節(jié)和抗腫瘤活性。Ubenimex競爭性抑制許多氨基肽酶,而氨基肽酶與細胞粘附和腫瘤細胞的侵襲過程有關(guān)。因此,ubenimex的抗腫瘤作用可能部分歸因于對氨基肽酶的抑制。該藥物還可以激活T淋巴細胞,巨噬細胞和骨髓干細胞,并刺激白介素-1和白介素-2的釋放,從而進一步增強其抗腫瘤活性。

注:本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究,不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導(dǎo),請前往正規(guī)醫(yī)院就診。

參考資料:

[1] Alkermes Announces FDA Orphan Drug Designation for Nemvaleukin Alfa for Treatment of Mucosal Melanoma. Retrieved Mar 12, 2021,from https://www.prnewswire.com/news-releases/alkermes-announces-fda-orphan-drug-designation-for-nemvaleukin-alfa-for-treatment-of-mucosal-melanoma-301245191.html

[2]Ubenimex. Retrieved Mar 12, 2021,from https://pubchem.ncbi.nlm.nih.gov/compound/Ubenimex#section=Drug-and-Medication-Information

 
 
 
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