3月9日，歌禮制藥發(fā)布公告稱，全資子公司甘萊制藥與生物制藥公司Sagimet聯(lián)合宣布，脂肪酸合成酶抑制劑ASC40在2期臨床試驗(yàn)的中國(guó)隊(duì)列中取得良好頂線數(shù)據(jù)。初步數(shù)據(jù)顯示，ASC40顯著降低肝臟脂肪含量（該試驗(yàn)的主要療效終點(diǎn)），應(yīng)答率達(dá)50%（患者肝臟脂肪含量降低≥30%的比例），受試者的丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶也表現(xiàn)出顯著改善。
ASC40是一種有望成為全球首創(chuàng)、可口服的脂肪酸合成酶抑制劑。脂肪酸合成酶可導(dǎo)致非酒精性脂肪性肝炎患者肝臟中產(chǎn)生多余的脂肪，并激活纖維化和炎癥機(jī)制。ASC40針對(duì)這些非酒精性脂肪性肝炎的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)因素進(jìn)行干預(yù)。
上述2期臨床試驗(yàn)中國(guó)隊(duì)列ASC40片劑在30名非酒精性脂肪性肝炎患者中口服、每日一次50mg、連續(xù)給藥12周的安全性和有效性進(jìn)行評(píng)估。研究顯示，ASC40組肝臟脂肪含量減少28.2%，安慰劑組肝臟脂肪含量減少11.1%。ASC40組患者的丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶（ALT）降幅高達(dá)29.8%，即12周療程結(jié)束時(shí)較基線平均下降33U/L，63%的ASC40組患者的丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶下降17U/L或更多。
此外，ASC40耐受性良好，所有和治療相關(guān)的不良事件均為1級(jí)或2級(jí)，無(wú)嚴(yán)重不良事件發(fā)生，血清甘油三酯變化無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)差異。中國(guó)隊(duì)列數(shù)據(jù)與2020年11月發(fā)表于美國(guó)肝病研究協(xié)會(huì)肝病會(huì)議上的美國(guó)隊(duì)列數(shù)據(jù)結(jié)果一致。
