盡管百時美施貴寶（BMS）提供了大量的證據(jù)表明多發(fā)性硬化藥物Zeposia（ozanimod）治療方法對患者具有明顯的益處，但包括英國國家健康與護理卓越研究所(NICE)在內(nèi)的監(jiān)管機構(gòu)，日前對該藥物的價格仍舊提出了質(zhì)疑。
NICE在一份咨詢文件中初步拒絕了口服S1P調(diào)節(jié)劑Zeposia。盡管BMS與英國政府之間的定價談判是機密的，但根據(jù)這份咨詢文件顯示，與其他一線復發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥（RRMS）治療藥物相比，NICE不認為該藥成本效益的估算結(jié)果，在英國國家醫(yī)療服務體系（NHS）可以接受的資源使用范圍之內(nèi)。
NICE列舉了旗下審查員在確定Zeposia的成本效益方面遇到的多項障礙。例如，該機構(gòu)表示，BMS最初為所有復發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥患者提供這種藥物的治療機會，但后來將提交審核的患者范圍，限制為那些具有活動期癥狀且希望口服治療的患者。這項額外的限制使NICE的分析師感到困惑，因為新的限制條件將使他們難以確定該藥物的患者群體中哪些更喜歡吃藥而不喜歡使用注射制劑治療。
NICE在文件中表示，“委員會擔心限制患者數(shù)量，會逃避該藥物與NHS資源中的其他藥物進行比較”。該機構(gòu)提出了幾種改善Zeposia成本分析的方法，其中一項方案是將該藥與賽諾菲Lemtrada和羅氏Ocrevus等二線治療藥物進行比較。BMS似乎有意回避這種比較，回應稱當前多發(fā)性硬化的患者比以往任何時候，都更需要方便的治療選擇。該公司在聲明中表示，“BMS認為，尤其是在當前新冠肺炎大流行期間，為患者提供口服治療非常重要，這可以減少去醫(yī)院進行臨床治療的需要。”值得注意的是，Zeposia的確是第一個也是唯一一個不需要進行首次劑量觀察的S1P受體調(diào)節(jié)劑。
Zeposia是一種口服藥物，每天只需要服用一次。去年3月，該藥獲得美國FDA批準。去年5月，百時美施貴寶宣布，歐盟委員會（EC）已批準該藥用于治療由臨床或影像學特征定義的活動性復發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥成人患者。該藥物最初由新基（Celgene）研發(fā)，Zeposia的批準標志著BMS收購新基以來獲美國FDA批準的首個新藥申請（NDA），擴大了百時美施貴寶在免疫學領域的專營權(quán)。
美國和歐盟的批準都是基于目前為止在多發(fā)性硬化患者中開展的最大規(guī)模、頭對頭關鍵3期臨床試驗SUNBEAM和RADIANCE的試驗數(shù)據(jù)，兩項跨國試驗在全球20多個國家的150個地區(qū)招募了2600多名患者參與。SUNBEAM試驗結(jié)果顯示，Zeposia一年內(nèi)將年復發(fā)率降低了48%與Avonex相比，Zeposia還將T1加權(quán)釓增強（GdE）腦損傷的數(shù)量相對減少了63%，將新發(fā)或擴大的T2損傷的數(shù)量相對減少了48%；在RADIANCE研究中，Zeposia治療兩年內(nèi)將患者的年復發(fā)率降低了38%，與Avonex相比，Zeposia將T1加權(quán)GdE腦損傷的數(shù)量相對減少了53%，將新發(fā)或擴大的T2損傷的數(shù)量相對減少了42%。
多發(fā)性硬化藥物的普遍價格一直居高不下。盡管Zeposia在美國上市的年批發(fā)采購價（WAC）高達每年86,000美元，但這一價格標簽低于諾華88,500萬美元的同類競爭產(chǎn)品Mayzent。不過價格優(yōu)勢似乎沒有反應在銷售表現(xiàn)上面，到2020年第三季度末，Zeposia的銷售額僅為300萬美元。盡管如此，BMS首席財務官David Elkins在公司的財報電話會議上表示，很高興看到醫(yī)生對Zeposia治療方案的反饋。BMS自信地表示Zeposia最終每年可以帶來約50億美元的收入。
目前，NICE正在就Zeposia的裁決廣泛接受外界的反饋，并可能最終會更改建議。BMS對此在一份聲明中表示，NICE的決定草案令人失望，因為“BMS知道，英國復發(fā)性多發(fā)性硬化癥患者仍存在未滿足的臨床需求”。該公司計劃向NICE提供該藥其他的“臨床證據(jù)，以幫助證明Zeposia可以為患有復發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥成年患者帶來的治療收益。”
參考來源：
1.Bristol Myers Squibb’s MS newcomer Zeposia gets the thumbs-down from England's price police
2.NICE no for BMS’ multiple sclerosis drug Zeposia
3.NICE rejects multiple sclerosis drug Zeposia
