2019年做2020年趨勢(shì)預(yù)測(cè)的時(shí)候誰(shuí)也沒(méi)想到新冠肺炎將大規(guī)模流行，導(dǎo)致將近一億人感染以及全球經(jīng)濟(jì)下行。環(huán)環(huán)相扣，一年內(nèi)新冠疫苗上市并大規(guī)模接種，抗病毒藥物緊急獲批上市……也并不是能簡(jiǎn)單預(yù)測(cè)到的。
那么，從目前來(lái)看，2021年全球新冠疫情將如何走向？哪個(gè)領(lǐng)域最受大藥企們歡迎？醫(yī)藥行業(yè)投融資趨勢(shì)又如何？
全球生物技術(shù)領(lǐng)域影響最大的雜志GEN通過(guò)訪談與觀察對(duì)2021年做出了七個(gè)趨勢(shì)預(yù)判。
01 新冠疫情：看到終點(diǎn)
2020年12月11日，F(xiàn)DA緊急批準(zhǔn)了輝瑞與BioNtech聯(lián)合開(kāi)發(fā)的新冠疫苗，截至12月底，已有189.34萬(wàn)人接種了輝瑞的疫苗；12月18日，F(xiàn)DA又批準(zhǔn)了Moderna疫苗的同類申請(qǐng)；與此同時(shí)12月30日，由阿斯利康與牛津大學(xué)聯(lián)合開(kāi)發(fā)的新冠疫苗也在英國(guó)獲批，1月4日已經(jīng)開(kāi)始了全民接種。
抗病毒藥物在2020年也得到了緊急獲批。2020年10月22日，吉利德的瑞德西韋獲FDA批準(zhǔn)上市，用以治療成人及12歲以上兒童的新冠病毒感染患者。而瑞德西韋早在5月份就已獲得FDA緊急使用授權(quán)，第三個(gè)季度，瑞德西韋的全球銷售額達(dá)到了8.73億美元。
另一治療新冠病毒藥物是再生元的中和抗體REGEN-COV2，11月獲得了緊急授權(quán)，再生元三季報(bào)顯示其銷售額為4020萬(wàn)美元。
在中國(guó)，12月30日，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)了國(guó)藥的新冠疫苗上市申請(qǐng)，隨后在聯(lián)防聯(lián)控發(fā)布會(huì)上，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)副主任、國(guó)務(wù)院聯(lián)防聯(lián)控機(jī)制科研攻關(guān)組疫苗研發(fā)專班負(fù)責(zé)人曾益新表示，新冠病毒疫苗將為全民免費(fèi)提供。
有分析機(jī)構(gòu)發(fā)布研究報(bào)告，隨著多種新疫苗的獲批，預(yù)計(jì)疫苗接種人數(shù)將增長(zhǎng)近150倍，從2020年第四季度的3500萬(wàn)增加到2021年第四季度的50億。
那么問(wèn)題來(lái)了，2021年全球多家疫苗獲批后，抗新冠病毒藥物的市場(chǎng)空間在哪？在研的抗病毒藥物還要不要繼續(xù)研究，為下一場(chǎng)“大瘟疫”做準(zhǔn)備，誰(shuí)來(lái)支持呢？
02 基因治療：大藥企、大交易&患者死亡事故
如果要說(shuō)2020年大藥企們關(guān)注的領(lǐng)域哪個(gè)一定會(huì)在2021年持續(xù)發(fā)酵，基因治療是最有可能的領(lǐng)域。
2020年10月，拜耳宣布擬斥資40億美元收購(gòu)AskBio。AskBio擁有一個(gè)基因治療技術(shù)平臺(tái)，臨床產(chǎn)品線包括龐貝病，帕金森氏病和充血性心力衰竭的治療方法，以及血友病和杜興氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的無(wú)證臨床適應(yīng)癥。
同月，諾華又以2.8億美元收購(gòu)了眼基因療法開(kāi)發(fā)商Vedrere Bio，羅氏斥資18億美元與Dyno Therapeutics簽約，利用后者的技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病和肝臟定向治療的基因治療的腺相關(guān)病毒（AAV）載體。
12月15日，禮來(lái)和Prevail 宣布達(dá)成收購(gòu)協(xié)議，禮來(lái)將以10.4億美元收購(gòu)Prevail，后者是一家致力于神經(jīng)退行性疾病患者開(kāi)發(fā)潛在基于腺相關(guān)病毒9載體基因療法的公司，禮來(lái)將通過(guò)此次收創(chuàng)建一個(gè)基因治療項(xiàng)目來(lái)擴(kuò)展其研究工作。
但基因治療備受關(guān)注的還有2020年發(fā)生的四起患者死亡事故，5月和6月，安斯泰來(lái)分別公布了兩起高劑量 AT132 基因治療后患者死亡事件；8月份安斯泰來(lái)又公布了一起同樣原因的患者死亡事件；10月份，Lysogene又公布了 LYS-SAF302的AAV基因療法的臨床試驗(yàn)中，一名患有 IIIA型粘多糖貯積癥（MPS IIIA）的五歲小女孩在臨床試驗(yàn)過(guò)程中死亡。
上述兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)?zāi)壳叭栽跀R置，2021年的走向也并未出現(xiàn)準(zhǔn)確預(yù)測(cè)。
即便如此，Alliance for Regenerative Medicine統(tǒng)計(jì)，在2020年1月至2020年9月之間，融資額增長(zhǎng)了114%，達(dá)到120億美元。
03 基因編輯：巨額合作
2020年11月，禮來(lái)與基因編輯公司Precision BioSciences達(dá)成一項(xiàng)潛在高達(dá)27億美元的合作，開(kāi)啟了對(duì)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）基因療法的布局。
有商業(yè)研究公司11月20日發(fā)布市場(chǎng)報(bào)告預(yù)測(cè)，全球CRISPR技術(shù)市場(chǎng)將從2020年的16.5億美元增長(zhǎng)到2023年的25.7億美元，然后到2030年躍升至67億美元。
在國(guó)外，CRISPR技術(shù)被認(rèn)為是中美兩國(guó)之間生物醫(yī)學(xué)發(fā)展的一場(chǎng)對(duì)決，被稱為“人造衛(wèi)星2.0”競(jìng)賽，《科學(xué)》雜志統(tǒng)計(jì)，美國(guó)持有與CRISPR相關(guān)的專利申請(qǐng)為872項(xiàng)，中國(guó)緊隨其后達(dá)到858項(xiàng)。
04 投融資：大量資金流入
此前E藥經(jīng)理人曾統(tǒng)計(jì)過(guò)2020年的國(guó)內(nèi)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)投融資，史無(wú)前例的一年內(nèi)75家企業(yè)進(jìn)行了IPO，是上一年的2.68倍，盡管疫情使然，但全年投融資金額并未有大幅度下滑，2020年共披露金額為1350億元，2019年為1649.82億元。
國(guó)外亦是如此，GEN雜志總結(jié)，2020年有大量資金流入生物制藥公司，并購(gòu)、IPO活動(dòng)出現(xiàn)了強(qiáng)勁增長(zhǎng)，這種趨勢(shì)將在2021年延續(xù)下去。
普華永道和CB Insights發(fā)布的季刊《MoneyTree Report》顯示，在2020年第三季度，生物制藥相關(guān)行業(yè)的投資金額達(dá)到創(chuàng)紀(jì)錄的59億美元，其中僅對(duì)生物技術(shù)領(lǐng)域的104筆交易中就投資了39億美元，是2019年第三季度74筆交易、19億美元的兩倍多。
IPO市場(chǎng)也在2020年顯示出強(qiáng)勁的實(shí)力。evaluatePharma的數(shù)據(jù)顯示，納斯達(dá)克在2020年的前三個(gè)季度中，生物制藥公司在51個(gè)IPO中籌集了93.2億美元的資金，是2019年前三個(gè)季度41個(gè)IPO、36億美元的兩倍多。
總體而言，生物技術(shù)股在2020年期間持續(xù)增長(zhǎng)。截至11月20日，納斯達(dá)克生物技術(shù)指數(shù)為4,364.15點(diǎn)，較去年同期的3,581.05點(diǎn)上漲了22%。
值得注意的是，2020年12月天境生物與傳奇生物皆被納入到了納斯達(dá)克生物技術(shù)指數(shù)。
05 藥物開(kāi)發(fā)：阿爾茨海默癥新藥是否獲批
備受國(guó)外的生物醫(yī)藥界關(guān)注的是，2020年歷經(jīng)曲折的阿爾茨海默癥新藥aducanumab終于遞交了上市申請(qǐng)，但大家也猜測(cè)，2021年該藥會(huì)不會(huì)獲批，百健給出的預(yù)測(cè)是2021年3月7日有望獲得FDA是否批準(zhǔn)的決定。
2020年11月，F(xiàn)DA的外周和中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物咨詢委員會(huì)拒絕批準(zhǔn)aducanumab，原因在于美國(guó)FDA批準(zhǔn)藥物通常要有兩個(gè)有支撐性證據(jù)的有效研究，而該藥物的兩項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)僅有一項(xiàng)顯示出積極的結(jié)果。
06 細(xì)胞療法：融資增速驚人
2020年，MNC在細(xì)胞療法上也大砸重金。9月，武田宣布將2021年底每年削減約20億美元的成本，專注腫瘤和罕見(jiàn)病藥物研發(fā)，這一戰(zhàn)略的關(guān)鍵是新一代細(xì)胞療法。已在波士頓開(kāi)設(shè)一個(gè)2千多平方米的研發(fā)生產(chǎn)中心，將負(fù)責(zé)三個(gè)正在進(jìn)行的管線項(xiàng)目臨床開(kāi)發(fā)，另外兩個(gè)項(xiàng)目預(yù)計(jì)將在2021年底進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段；
10月，安斯泰來(lái)宣布將斥資1.2億美元在馬塞諸塞州開(kāi)設(shè)專注于細(xì)胞療法的研發(fā)中心；
11月，賽諾菲以總計(jì)3.08億歐元（合3.58億美元）的價(jià)格收購(gòu)荷蘭細(xì)胞療法公司Kiadis Pharma，獲得后者的NK（自然殺傷）細(xì)胞平臺(tái)和產(chǎn)品。
細(xì)胞療法的融資以驚人的速度增長(zhǎng)。根據(jù)Alliance for Regenerative Medicine的數(shù)據(jù)，截至2020年11月，全年針對(duì)細(xì)胞療法的融資達(dá)到110億美元，較同期增長(zhǎng)242%。細(xì)胞療法的I期臨床試驗(yàn)數(shù)量從41項(xiàng)增加到50項(xiàng)。
而國(guó)內(nèi)，細(xì)胞療法也在開(kāi)啟新篇章。前不久，復(fù)星醫(yī)藥旗下復(fù)興凱特CAR-T產(chǎn)品FKC876上市申請(qǐng)進(jìn)入了行政審批階段，預(yù)計(jì)近期將獲批，這將成為國(guó)內(nèi)首款CAR-T療法產(chǎn)品。
當(dāng)然，CAR-T產(chǎn)品，甚至是細(xì)胞療法的價(jià)格仍然飽受爭(zhēng)議，全球首款CAR-T產(chǎn)品諾華的Kymriah一次性收費(fèi)為47.5萬(wàn)美元（折合人民幣307.8萬(wàn)元），對(duì)于一般患者而言仍是一筆高昂治療費(fèi)。
07 合成生物學(xué)：潛力巨大
合成生物學(xué)圍繞生命體運(yùn)轉(zhuǎn)邏輯，利用其中的規(guī)律和運(yùn)作方式，對(duì)生物進(jìn)行手動(dòng)“改造”，以讓其具備所需的功能和價(jià)值。
SynBioBeta統(tǒng)計(jì)，2020年上半年，合成生物學(xué)的總?cè)谫Y達(dá)到30.41億美元，而2019年同期僅為19億美元。
當(dāng)然，合成生物學(xué)的增長(zhǎng)來(lái)自其多元的技術(shù)應(yīng)用方向，包括上述細(xì)胞療法、基因療法以及CRISPR在內(nèi)的多個(gè)領(lǐng)域都要用到合成生物學(xué)。
根據(jù) CB Insights 分析數(shù)據(jù)顯示， 2019 年全球合成生物學(xué)市場(chǎng)規(guī)模達(dá) 53 億美元。預(yù)計(jì)到 2024 年，與 2019 年相比，合成生物學(xué)市場(chǎng)規(guī)模的年復(fù)合增長(zhǎng)率（CAGR）將增長(zhǎng) 28.8%，達(dá)到 189 億美元。
