日前，美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準了強生公司旗下西安楊森的Darzalex Faspro用于治療新診斷出的輕鏈淀粉樣變性的成年患者。

值得注意的是，Darzalex Faspro也是針對這種適應癥患者的首個也是唯一一個FDA批準的療法。此次，FDA批準該藥物與硼替佐米（Bortezomib），環(huán)磷酰胺（Cyclophosphamide）和地塞米松聯(lián)合使用。

此次新適應癥批準，主要基于Darzalex Faspro的III期ANDROMEDA研究的數據。試驗結果顯示，與目前典型的治療方案、單獨使用硼替佐米+環(huán)磷酰胺+地塞米松方案（VCd）治療相比（13%），Darzalex+硼替佐米+環(huán)磷酰胺+地塞米松的聯(lián)合用藥方案（D-VCd），患者的血液完全緩解率提高了超過3倍（42%）。此外，Darzalex聯(lián)合用藥方案的患者也達到了更高的總血液學緩解率（92% vs. 77%）。與目前典型的VCd治療方案相比，Darzalex聯(lián)合用藥方案還延長了患者重要器官惡化的無進展生存期（MOD-PFS）、延長了患者的無事件生存期（MOD-EFS）。該研究中，聯(lián)合用藥的安全性與Darzalex皮下制劑或VCd方案的安全性一致。

輕鏈淀粉樣變性是一種與異常蛋白質有關的血液疾病，患者體內蛋白質異常會導致重要器官（尤其是心臟、腎臟和肝臟）發(fā)生退化。該公司不建議在對照臨床試驗以外的NYHA IIB級或IV級心臟病或Mayo IIIB期輕鏈淀粉樣變性患者使用該藥物。每年，全球有4500人不幸罹患輕鏈淀粉樣變性。大約三分之一的患者在最終獲得準確的診斷之前，平均都看過了五位或更多的醫(yī)生，而72％的患者在首次出現癥狀后一年多才被診斷。由于診斷延遲，這類患者的預后通常較差，診斷后第一年，約有30％的輕鏈淀粉樣變性患者死亡。

Darzalex Faspro最初是由Genmab公司開發(fā)的，去年5月，該藥物被批準用于治療多發(fā)性骨髓瘤（MM）的4種治療方案，包括用于新診斷的多發(fā)性骨髓瘤患者、不符合移植資格的多發(fā)性骨髓瘤患者、復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。Darzalex Faspro包括daratumumab和透明質酸酶-fihj，是Darzalex的一種新的皮下注射（SC）制劑。目前，Darzalex Faspro治療該適應癥的申請也正在接受歐盟監(jiān)管機構的審查。

參考來源：FDA Approves J&J's Darzalex Faspro for Rare Light Chain Amyloidosis