FDA的快速通道審批資格旨在針對(duì)醫(yī)療需要未得到滿足的嚴(yán)重疾病新型治療藥物推進(jìn)開發(fā)流程并加速審查，目的是更快地為患者提供重要的新藥物。憑借快速通道審批資格認(rèn)定，RedHill將能夠與FDA提早進(jìn)行經(jīng)常性溝通，以加快RHB-204開發(fā)項(xiàng)目，并獲新藥申請(qǐng)（NDA）滾動(dòng)式審評(píng)。RHB-204已獲得感染性疾病合格產(chǎn)品（QIDP）認(rèn)定，還獲得了NDA優(yōu)先審評(píng)和加速審批資格。

RHB-204最近也被授予孤兒藥資格，將其在獲FDA批準(zhǔn)后的市場獨(dú)占期延長到12年。

RedHill公司最近啟動(dòng)了一項(xiàng)3期研究，以評(píng)估RHB-204作為肺部NTM病一線治療藥物的安全性和有效性，該研究將在全美多達(dá)40個(gè)地點(diǎn)進(jìn)行。

“鑒于改善NTM病患者治療選擇的迫切需要，我們歡迎這一快速通道資格及其提供的監(jiān)管支持，這將加快正在進(jìn)行的RHB-204的3期開發(fā)項(xiàng)目和任何后續(xù)的潛在審批”，RedHill監(jiān)管事務(wù)高級(jí)副總裁Patricia Anderson表示。“值得慶幸的是NTM病較為罕見，但這種疾病在世界許多地區(qū)的患病率正在上升。這是一種眾所周知的難治疾病，如果得不到有效治療可能會(huì)引起肺部瘢痕和纖維化，進(jìn)而有可能導(dǎo)致呼吸衰竭。許多患者在接受當(dāng)前療法后無效，一半以上的患者在完成治療后會(huì)復(fù)發(fā)或出現(xiàn)新的感染[1],[2]。”

根據(jù)RedHill的擴(kuò)大獲取政策RHB-204或可符合使用條件 – 更多詳情請(qǐng)見：https://www.redhillbio.com/expandedaccess。 RHB-204的3期研究已在www.ClinicalTrials.gov注冊, 這是美國國家衛(wèi)生研究院的一項(xiàng)基于網(wǎng)絡(luò)的服務(wù)，讓公眾了解公共和私營部門支持的臨床研究相關(guān)信息。

關(guān)于肺非結(jié)核分枝桿菌（NTM）病

肺非結(jié)核分枝桿菌（NTM）病是一種慢性、致人衰弱的肺部疾病，由土壤以及自然和人工水系統(tǒng)中無處不在的環(huán)境細(xì)菌所引起。NTM的最常見癥狀包括發(fā)熱、體重減輕、胸痛和痰中帶血[3]。肺部NTM疾病可導(dǎo)致支氣管炎和肺炎復(fù)發(fā)，在某些情況下可導(dǎo)致呼吸衰竭[4]。肺部NTM病盡管較為罕見，但在世界許多地區(qū)的發(fā)病率和流行率都有上升[5]。2017年，美國肺部NTM患者人數(shù)估計(jì)達(dá)11萬，美國市場潛力估值超過5億美元[6]。肺部表征在所有NTM相關(guān)疾病中占80-90%[7]，大約80%的肺部NTM疾病是由鳥胞內(nèi)分枝桿菌復(fù)合群（MAC）引起[8]。

關(guān)于RHB-204

RHB-204是一種專有的固定劑量口服膠囊，含有克拉霉素、利福比汀和氯法齊明成分組合，用于治療鳥胞內(nèi)分枝桿菌復(fù)合群（MAC）引起的肺部NTM疾病。除了FDA快速通道資格外，RHB-204還被授予用于治療NTM病的FDA孤兒藥資格，并根據(jù)《鼓勵(lì)開發(fā)抗生素法案》（Generating Antibiotic Incentives Now Act，簡稱GAIN法案）獲得QIDP認(rèn)定，使RHB-204在獲FDA批準(zhǔn)后將可延長在美國的市場獨(dú)占期至總計(jì)12年。RHB-204還獲得相關(guān)美國專利保護(hù)，專利期延長到2029年；另有一項(xiàng)美國專利正在審批過程中，一旦獲批可將RHB-204專利保護(hù)延長到2041年。

注：原文有刪減

參考文獻(xiàn)：

[1]Henkle E等人。Patient-Centered Research Priorities for Pulmonary Nontuberculous Mycobacteria (NTM) Infection.（以患者為中心的肺非結(jié)核分枝桿菌(NTM)感染優(yōu)先研究）An NTM Research Consortium Workshop Report（NTM研究聯(lián)盟研討會(huì)報(bào)告）Annals of the American Thoracic Society2016（2016年美國胸科學(xué)會(huì)年報(bào)）; S379-84。

[2]Daley CL等人。Treatment of Nontuberculous Mycobacterial Pulmonary Disease: An Official ATS/ERS/ESCMID/IDSA Clinical Practice Guideline: Executive Summary.（非結(jié)核分枝桿菌肺病的治療：ATS/ERS/ESCMID/IDSA臨床實(shí)踐指南：執(zhí)行摘要）Clinical Infectious Diseases（臨床傳染性疾?。〤iaa241.

[3]Kim RD等人Pulmonary Nontuberculous Mycobacterial Disease. Prospective Study of a Distinct Preexisting Syndrome（肺非結(jié)核分枝桿菌病：一種明顯先存綜合征的前瞻性研究）美國呼吸和重癥監(jiān)護(hù)醫(yī)學(xué)雜志2008; 178(10):1066–74.

[4]美國肺科協(xié)會(huì)，2020.

[5]Henkle E等人。Population-based Incidence of Pulmonary Nontuberculous Mycobacterial Disease inOregon2007 to 2012（2007-2012年俄勒岡州基于人群的肺非結(jié)核分枝桿菌病發(fā)病率）美國胸腔學(xué)會(huì)年報(bào). 2015; 12(5):642-7.

[6] Foster|Rosenblatt, 2017.

[7]Griffith DE等人An official ATS/IDSA statement: diagnosis, treatment, and prevention of nontuberculous mycobacterial diseases（ATS/IDSA官方聲明：非結(jié)核分枝桿菌疾病的診斷、治療和預(yù)防）美國呼吸和重癥監(jiān)護(hù)醫(yī)學(xué)雜志. 2007;175(4):367-416.

[8]Prevots DR等人Nontuberculous mycobacterial lung disease prevalence at four integrated health care delivery systems（四家綜合醫(yī)療服務(wù)系統(tǒng)的非結(jié)核分枝桿菌肺病患病率）美國呼吸和重癥監(jiān)護(hù)醫(yī)學(xué)雜志2010; 182:970-76;Winthrop KL等人Pulmonary nontuberculous mycobacterial disease prevalence and clinical features: an emerging public health disease.（肺非結(jié)核分枝桿菌病的流行和臨床特征：一種新型公共衛(wèi)生疾病）美國呼吸和重癥監(jiān)護(hù)醫(yī)學(xué)雜志2010; 182: 977-82