12月14日訊　12月10日晚間，醫(yī)保局在對曾文明等5位人大代表關于“關于將罕見病用藥納入醫(yī)保目錄的建議”提案建議的回復中給出了官方回應：

 

　　國家集中帶量采購已實現(xiàn)從試點到全國擴圍和常態(tài)化運行，下一步將把包括罕見病用藥在內(nèi)的更多品種納入集采。

 

　　符合條件的罕見病藥品基本已全部被納入了基本醫(yī)療保險支付范圍。部分價格特別昂貴的特殊罕見病用藥，由于遠超基金和患者承受能力，無法被納入基本醫(yī)保支付范圍。

 

　　而目前已有一個罕見病用藥品種進入集采，并成功降價超過80%，未來還有哪些罕見病用藥可能會進集采呢？

 

 

　　值得注意的是，第一個進集采的罕見病用藥、治療肺動脈高壓的安立生坦中選價格從115.97元/片下降到20元/片。公開資料顯示，2019年12月公布的第二批集采入圍名單中，安立生坦最高限價80元/片，中標企業(yè)分別為華海藥業(yè)報價最低20元/片和豪森22.9元/片，未中標企業(yè)正大天晴報價58.9286元/片，原研GSK報價70.654元/片。

 

　　據(jù)悉，國內(nèi)肺動脈高血壓的發(fā)病率在0.01%～0.02%左右，若按照我國14億人口計算，國內(nèi)大約有14萬患者。

 

　　豪森的安立生坦于2017年6月按新注冊分類4類申報上市獲受理，2018年7月31日獲上市批準。2019年5月正大天晴的安立生坦也按新注冊分類4類獲上市批準。

 

　　GBI Health數(shù)據(jù)顯示，截至目前，除GSK原研外，已有華海藥業(yè)、豪森以及正大天晴三家通過一致性評價。集采前，2018年最低中標價為119.33元/5mg，仿制藥相繼上市后，2019年最低中標價為79.33元/5mg。

 

　　那么，全國集采擴圍與常態(tài)化運行下，還有哪些罕見病用藥品種有可能進集采呢？

 

 

　　在GBI Health數(shù)據(jù)庫中，若以“中國減稅罕見病藥品（2019年藥監(jiān)局等部分發(fā)布的首批21個減稅罕見病用藥清單）”為篩選條件，一共可以篩選出21個品種，25個劑型。其中，已經(jīng)通過一致性評價或是在一致性評價審評中的品種共計6種（青霉胺與利魯唑并未開展一致性評價），包括安立生坦、馬昔騰坦、尼達尼布、麥格司他、吡非尼酮以及曲前列尼爾。

 

　

　符合進集采條件的罕見病化藥，數(shù)據(jù)來源：GBI Health

 

　　值得注意的是，除了安立生坦外，原研+過評最多的為吡非尼酮，用以治療特發(fā)性肺纖維化。

 

　　據(jù)悉，吡非尼酮由美國Intermune和日本鹽野義（Shionogi）共同開發(fā)，首先于2008年10月16日獲PMDA批準上市，之后于2011年2月28日獲EMA批準上市，后又于2014年10月15日獲FDA批準上市，由鹽野義在日本上市銷售，由Intermune在美國和歐洲上市銷售，在2013年12月25日，由北京康蒂尼藥業(yè)獲國家藥監(jiān)局批準生產(chǎn)上市銷售，商品名艾思瑞，適應癥為特發(fā)性肺間質(zhì)纖維化的治療。

 

　　數(shù)據(jù)顯示，截至目前，已有北京凱因科技一家企業(yè)過評，山東方明藥業(yè)在審評中，另有山東百諾醫(yī)藥、上海睿星基因、康恩貝、南京華威醫(yī)藥、陜西合成藥業(yè)以及成都高新區(qū)藥工醫(yī)藥生物技術(shù)研究所等6家已進入臨床。

 

　　除了化藥外，生物藥即將進集采也是業(yè)界共識，有哪些罕見病用生物藥符合進集采的條件呢？