公開資料顯示，貝利尤單抗是全球首個獲批用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的生物制劑，此次其新適應(yīng)癥在中國獲批，也意味著它同時成為美國FDA和中國NMPA批準(zhǔn)的首款能夠治療兒童紅斑狼瘡患者的創(chuàng)新療法。

截圖來源：NMPA官網(wǎng)查詢截圖

貝利尤單抗是一款人源化的單克隆抗體，能夠特異性地與BLyS（B淋巴細(xì)胞刺激因子）結(jié)合，抑制B細(xì)胞的生存。從機理上看，這款藥物能夠有效抑制自身反應(yīng)性的B細(xì)胞，并讓B細(xì)胞不容易分化成生產(chǎn)免疫球蛋白的漿細(xì)胞。此前，該產(chǎn)品已先后在2011年和2019年被FDA批準(zhǔn)用于SLE成人和兒童患者。

在中國，貝利尤單抗已于2019年7月通過優(yōu)先審評獲批上市，適用于在常規(guī)治療基礎(chǔ)上仍具有高疾病活動的活動性、自身抗體陽性的系統(tǒng)性紅斑狼瘡成年患者。今年4月，該產(chǎn)品新適應(yīng)癥上市申請以兒童用藥被CDE納入優(yōu)先審評。

截圖來源：CDE官網(wǎng)

其中，貝利尤單抗治療兒童SLE患者的潛力已在臨床試驗中得到驗證。在一項研究里，93名罹患SLE的兒童患者接受了長達52周的貝利尤單抗靜脈輸注治療。結(jié)果顯示，相比接受安慰劑聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)療法的兒童患者，接受貝利尤單抗聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)療法的患者中，有更高比例達到了SLE緩解指數(shù)（SRI-4）。同時，治療組的兒童出現(xiàn)嚴(yán)重爆發(fā)（severe flare）的風(fēng)險更低，兩次爆發(fā)之間的間隔時間也更長。

研究證實了貝利尤單抗在填補兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者未竟醫(yī)療需求方面的潛力，基于療效數(shù)據(jù)該適應(yīng)癥還獲得FDA授予的優(yōu)先審評資格并獲得加速批準(zhǔn)。而此次該適應(yīng)癥在中國獲批，同樣獲得CDE優(yōu)先審評這一快速審評審批通道。這一加速批準(zhǔn)也為中國SLE兒童患者帶來了新的治療選擇，這將幫助他們更好的管理這一難治且影響生活的自身免疫疾病。

紅斑狼瘡是自身免疫介導(dǎo)的、以免疫性炎癥為突出表現(xiàn)的結(jié)締組織病，屬于皮膚類疾病。系統(tǒng)性紅斑狼瘡是最常見的狼瘡類型，約占全部狼瘡病例的70%，這是一種累及多系統(tǒng)、多器官并有多種自身抗體出現(xiàn)的慢性自身免疫性疾病，目前尚無法完全治愈。

相比成年患者，兒童患者的腎臟和中樞神經(jīng)系統(tǒng)會更容易受到侵害，其病情發(fā)展也比成人患者要來得更為猛烈。通常，這些兒童患者需要接受終身治療，而長期治療帶來的副作用積累也不容小覷。因此，臨床上急需創(chuàng)新療法改善這類患者的病情。

參考資料:

[1]中國國家藥監(jiān)局政務(wù)服務(wù)中心. Retrieved Dec 7，2019, from http://sq.nmpa.gov.cn/datasearch_nmpa/schedule/search.jsp?tableId=43&tableName=TABLE43&columnName=COLUMN464,COLUMN475&title=%D2%A9%C6%B7%D7%A2%B2%E1%BD%F8%B6%C8%B2%E9%D1%AF

[2] FDA approves first treatment for pediatric patients with lupus, Retrieved April 26, 2019, from https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm636756.htm

[3]全球首個治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡生物制劑倍力騰獲批在中國內(nèi)地上市, Retrieved July 16, 2019, from https://www.prnasia.com/story/252045-1.shtml

[4]國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心官網(wǎng). Retrieved April 14, 2020, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=25

來源：醫(yī)藥觀瀾