北京2020年11月2日 /美通社/ -- 諾誠(chéng)健華今天宣布，公司旗下布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑奧布替尼用于治療多發(fā)性硬化癥（MS）通過(guò)美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局 （FDA）的臨床研究用新藥（IND）審評(píng)，將于近期在美國(guó)開展臨床II期研究。

這將是一項(xiàng)針對(duì)復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥患者（RRMS）的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的國(guó)際多中心臨床II期研究，將于美國(guó)和多個(gè)歐洲國(guó)家展開，計(jì)劃招募160名患者。

MS是一種自身免疫性中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，患者的免疫系統(tǒng)會(huì)異常攻擊神經(jīng)細(xì)胞周圍的髓鞘，引起炎癥和組織損傷，破壞大腦、視覺神經(jīng)和脊髓的正常功能。這種損傷可引起肌無(wú)力、疲勞和視力損傷，并最終導(dǎo)致殘疾。大多數(shù)MS患者在20-40歲時(shí)會(huì)開始經(jīng)歷首次癥狀，使該疾病成為年輕人非創(chuàng)傷性殘疾的主要原因。

根據(jù)多發(fā)性硬化癥國(guó)際聯(lián)合會(huì)（MSIF）發(fā)布的數(shù)據(jù)，目前全球超過(guò)280萬(wàn)人罹患多發(fā)性硬化癥[1]。根據(jù)弗若斯特沙利文公司的分析數(shù)據(jù)，全球MS市場(chǎng)規(guī)模2018年達(dá)到230億美元，并預(yù)計(jì)到2030年達(dá)到489億美元[2]。

BTK作為B細(xì)胞受體信號(hào)通路中的一個(gè)關(guān)鍵激酶，對(duì)B淋巴細(xì)胞、巨噬細(xì)胞及小膠質(zhì)等參與MS病理過(guò)程的免疫細(xì)胞的發(fā)育和功能都很重要。因此，BTK抑制劑有望為MS等自身免疫性疾病的治療提供新穎的治療選擇。

諾誠(chéng)健華聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官崔霽松博士說(shuō)：“奧布替尼具有持續(xù)的抗炎作用和良好的安全性，加之我們最近的研究發(fā)現(xiàn)奧布替尼可透過(guò)血腦屏障 (BBB)，因此我們認(rèn)為奧布替尼開展治療MS臨床研究的決定非常審慎，并極具前景。非常高興，奧布替尼針對(duì)多發(fā)性硬化癥在美國(guó)很快獲批開展臨床試驗(yàn)，我們將全力推進(jìn)此項(xiàng)II期臨床研究。”

奧布替尼是具高度靶標(biāo)選擇性的新型BTK抑制劑，用于治療B細(xì)胞淋巴瘤及自身免疫性疾病。目前，奧布替尼正在中國(guó)及美國(guó)進(jìn)行多中心、多適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)，研究其作為單藥及聯(lián)合用藥的療效和安全性，臨床結(jié)果顯示了良好的安全性和有效性。

[1] 數(shù)據(jù)來(lái)源：多發(fā)性硬化國(guó)際聯(lián)合會(huì)（MSIF）官網(wǎng)https://www.msif.org/about-ms/what-is-ms/

[2] 數(shù)據(jù)來(lái)源：Frost & Sullivan analysis