中國(guó)上海2020年10月12日--甘萊制藥有限公司今日宣布其用于治療非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的候選藥物ASC42獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)。甘萊制藥有限公司為歌禮制藥有限公司旗下全資子公司。

ASC42是一種由甘萊制藥內(nèi)部研發(fā)的、有望成為同類最佳的新型高效選擇性非甾類法尼醇X受體(FXR)激動(dòng)劑。在兩個(gè)NASH動(dòng)物模型中，ASC42表現(xiàn)出了對(duì)肝臟脂肪變性、炎癥和纖維化的顯著改善。ASC42是由專有技術(shù)開發(fā)的口服片劑，具有室溫下穩(wěn)定的特點(diǎn)。

甘萊制藥在其NASH管線中還有兩個(gè)處于臨床階段的候選藥物，分別為ASC40和ASC41。ASC40(TVB-2640)是一種口服脂肪酸合成酶（FASN）抑制劑，在美國(guó)開展的Ⅱ期臨床(FASCINATE-1)數(shù)據(jù)顯示ASC40(TVB-2640)顯著降低了肝臟脂肪含量，在50mg劑量組中應(yīng)答率高達(dá)61%。ASC41是一種前體藥物，具有肝臟靶向性，其活性成分（ASC41-A）對(duì)THR-β具有選擇性。ASC42可單獨(dú)使用，或與ASC40或ASC41聯(lián)合使用。

歌禮首席科學(xué)官何菡萏博士表示：我們很高興FDA批準(zhǔn)了ASC42用于NASH適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，這種疾病的發(fā)病率越來(lái)越高，而目前還沒(méi)有獲批的療法。這是一個(gè)重要的里程碑，此次獲批使我們能在今年開展臨床試驗(yàn)。我們將繼續(xù)致力于以患者為中心的研發(fā)創(chuàng)新和新藥開發(fā)，以解決NASH治療領(lǐng)域尚未被滿足的需求。

關(guān)于NASH

NASH是非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)的進(jìn)展形式，其特點(diǎn)是肝臟內(nèi)脂肪堆積、炎癥和纖維化(瘢痕)，最終可導(dǎo)致肝硬化和肝衰竭。NASH是全球肝病的主要原因，也是美國(guó)50歲以下人群肝移植的主要原因。目前還沒(méi)有獲準(zhǔn)治療NASH的方法。