2020年8月31日 /美通社/ -- 中國蘇州-基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業(yè)”或“公司”，香港聯交所代碼：2616）今日宣布其PD-L1抗體舒格利單抗（CS1001）單藥治療復發(fā)或難治性結外自然殺傷細胞/T細胞淋巴瘤（R/R ENKTL）的試驗性新藥(IND)申請已經通過美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的審評，并取得了開展研究的許可函（SMP letter）。

舒格利單抗是由基石藥業(yè)開發(fā)的全人源全長抗PD-L1單克隆抗體。與同類藥物相比，舒格利單抗的免疫原性以及在患者體內產生相關毒性的風險更低。CS1001-201研究是一項CS1001單藥治療R/R ENKTL的單臂、多中心、關鍵性II期研究。本次IND申請通過審評，意味著正在中國國內開展的CS1001-201研究將擴展至美國。

ENKTL屬于成熟T和NK細胞淋巴瘤的一個亞型，其分布具有區(qū)域特征性，亞洲發(fā)病率顯著高于歐美。在中國，ENKTL約占所有淋巴瘤的6% [1]。R/R ENKTL惡性程度高且侵襲性強，預后較差。R/R ENKTL患者在含門冬酰胺酶為基礎的標準方案失敗后，缺乏有效的挽救治療手段, 對傳統(tǒng)治療反應不佳。臨床醫(yī)生對于這類患者常常束手無策，因為疾病兇險，進展迅速，生存期極短，1年生存率不足20%[2]。目前在中國獲批的靶向單藥治療完全緩解率（CR）約為6% [3],[4]。一線治療方案失敗后的患者正面臨著巨大的未被滿足的治療需求，舒格利單抗有望為這些患者提供新的治療選擇。

基石藥業(yè)首席醫(yī)學官楊建新博士表示：“對于ENKTL治療而言，CR是一項關鍵預后指標。此前報道的CS1001-201研究數據顯示，舒格利單抗的CR率高達33.3%且緩解可持續(xù)，同時客觀緩解率達43.3%，1年總生存率為72.4%。相比現有藥物療效數據是一個巨大的突破，并將可能為后續(xù)造血干細胞移植達到治愈創(chuàng)造良好條件。我們將繼續(xù)全力推進該研究，并與美國FDA和中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）密切協作，力爭早日把舒格利單抗帶給全球R/R ENKTL患者。”

（完）

CS1001-201研究概述

CS1001-201研究是一項評價舒格利單抗單藥治療復發(fā)或難治性結外自然殺傷細胞/T細胞淋巴瘤（R/R ENKTL）的單臂、多中心、II期研究，研究主要終點為獨立影像評估委員會（IRRC）評估的客觀緩解率（ORR）。  

2019年美國血液學會（ASH）上公布的更新的CS1001-201研究結果顯示，截至2019年10月8日為止，共計32例R/R ENKTL患者入組研究。所有患者每三周一次接受舒格利單抗 1200 mg靜脈輸注，直到疾病進展或不可耐受等。中位隨訪時間為6.54個月（范圍0.72-15.64個月）。

初步有效性數據

舒格利單抗在R/R ENKTL患者中表現出顯著的抗腫瘤活性，患者獲得較高的CR率，持久的緩解及生存獲益：

30例達到療效評估的患者中，經研究者評估的ORR為43.3%

10例（33.3%）患者達到完全緩解且仍在持續(xù)緩解中

3例（10.0%）患者達到部分緩解，另有1例患者在假性進展后達到部分緩解

中位緩解持續(xù)時間（DoR）尚未達到，最長為10.9+個月

1年總生存（OS）率為72.4% （95% CI：52.0%-85.2%）

安全性數據

舒格利單抗在R/R ENKTL患者中安全性和耐受性良好

在治療期間，30例（93.8%）患者發(fā)生了不良事件，24例（75.0%）患者發(fā)生治療相關的不良事件，其中3例（9.4%）發(fā)生≥3級的治療相關不良事件

3例（9.4%）患者發(fā)生5級的不良事件，但均與舒格利單抗無關

5例（15.6%）患者發(fā)生免疫相關不良事件，除1例患者發(fā)生3級皮疹外，其他免疫相關不良事件均為1級

4例（12.5%）患者在治療期間因不良事件導致停藥

沒有患者因舒格利單抗治療相關的不良事件死亡

關于舒格利單抗（CS1001）

舒格利單抗是由基石藥業(yè)開發(fā)的在研抗PD-L1單克隆抗體。舒格利單抗由美國Ligand公司授權引進的OmniRat®轉基因動物平臺產生，該平臺可實現全人源抗體的一站式生產。作為一種全人源全長抗PD-L1單克隆抗體，舒格利單抗是一種最接近人體的天然G型免疫球蛋白4 （IgG4）單抗藥物。與同類藥物相比，舒格利單抗在患者體內產生免疫原性及相關毒性的風險更低，這使得舒格利單抗在安全性方面具有獨特的優(yōu)勢。

舒格利單抗已在中國完成I期臨床研究劑量爬坡。在Ia期和Ib期研究中，CS1001在多個適應證中均表現出良好的抗腫瘤活性和耐受性。

目前，舒格利單抗正在進行多項臨床研究，除了一項美國橋接性I期研究外，在中國，舒格利單抗正針對多個癌種開展一項多臂Ib期研究，兩項注冊性II期研究和四項分別在三，四期非小細胞肺癌，胃癌和食管癌的III期注冊臨床研究。