中國蘇州-基石藥業(yè)（蘇州）有限公司今日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予CS1003（PD-1抗體）孤兒藥資格（OrphanDrugDesignation，ODD），用于治療肝細胞癌。  

美國FDA“孤兒藥資格認定”源自《孤兒藥法案》（OrphanDrugAct，ODA），是FDA鼓勵開發(fā)用于治療罕見病創(chuàng)新藥的措施。凡獲得孤兒藥資格認定的新藥，有機會獲得7年市場獨占權(quán)。除此之外，F(xiàn)DA對孤兒藥有稅費優(yōu)惠、減免處方藥使用者費用、研發(fā)資助和方案協(xié)助、快速審批通道等一系列的配套措施。  

CS1003是一種靶向人程序性細胞死亡蛋白1(PD-1)的人源化重組IgG4單克隆抗體，正在開發(fā)用于多種腫瘤的免疫治療。與已經(jīng)獲批、或者正在臨床試驗的大多數(shù)結(jié)合人源及猴PD-1的單克隆抗體相比，CS1003不僅能夠結(jié)合人源及鼠源PD-1，而且在同源小鼠腫瘤模型的藥效測試中，CS1003表現(xiàn)出獨特的競爭優(yōu)勢。CS1003的I期臨床試驗?zāi)壳罢诎闹?新西蘭和中國同步進行。同時，CS1003聯(lián)合樂伐替尼一線治療治療晚期肝癌患者的全球多中心III期注冊臨床研究，也正在入組。