近日，在“CMC仿制藥國際注冊專題會議”上，精鼎英國公司首席咨詢顧問Siegfried SCHMITT博士表示，目前實現(xiàn)藥品全球同步開發(fā)受兩個關鍵因素的制約，申報機構必須慎重考慮：第一，國家現(xiàn)行藥品法規(guī)政策；第二，醫(yī)藥工業(yè)企業(yè)本身具備的能力。

 

　　除此之外，Atlas Venture公司投資顧問王勁松博士在接受《醫(yī)藥經(jīng)濟報》記者采訪時也表示，申報機構還要考慮自身品種是否屬于能夠幫助全球病人的新型藥物。如果是，即便不做全球申報，也會被逐步推向國際舞臺；如果這個品種本身不具備這樣的能力，就沒有必要追求全球同步開發(fā)的概念。

 

 

　　2015年至今，與醫(yī)藥相關的法規(guī)文件發(fā)布數(shù)量居高不下，僅2016年上半年，國家藥品審評中心網(wǎng)站上對外發(fā)布的指導性文件不下20個，覆蓋注冊服務、技術指導、信息管理等多個方面。精鼎公司臨床試驗監(jiān)管服務中心亞太區(qū)總監(jiān)呂佩燁分析指出，從現(xiàn)行的法規(guī)政策改革情況來看，改革的重心是加強各部門之間的溝通交流，最終形成一套緊密度高度結合的科學審評體系。

 

　　在前任美國FDA主任Hamburg博士看來，“藥品審評僅僅是一個技術問題，最為重要的是審評的思路，我們的審評終極目標是患者需求，而不是化合物做得多么漂亮。另外，審評工作要以科學數(shù)據(jù)作為依據(jù)進行監(jiān)管，最終保障臨床急需的新型藥物進入市場。”

 

　　Hamburg透露，美國FDA之所以可以在4天內(nèi)完成對百時美施貴寶Opdivo的審評，主要有兩個方面的保障：第一，依據(jù)科學數(shù)據(jù)。這些數(shù)據(jù)不是注冊申報時提交的，而是研究者和FDA相關部門長期溝通獲取的結果，“畢竟對于一個新的化合物，最初誰都無法揭曉答案，要以科學研究的態(tài)度進行科學審評，并不是一味追求全球新的概念。”

 

　　第二，考慮臨床需求。Hamburg指出，“特別是在藥物開發(fā)早期，除了一些科學的評價指標之外，我們所看重的不應該是最后的臨床試驗結果，而是要看這個品種的臨床需求量。而作為一個研發(fā)者，必須要給銷售人員足夠的理由，告訴醫(yī)生和患者我的產(chǎn)品可以幫你解決問題。”

 

　　王勁松也表示，無論是美國、歐盟、日本還是中國的藥品注冊審評體系，都有其固有的特點和歷史背景以及政策方面的原因，很難有一套體系去適應各個國家的藥品審評需求。但整體來看，能夠滿足臨床需求和行業(yè)需求的監(jiān)管體系就應該以科學為依據(jù)，以數(shù)據(jù)、為病人帶來價值為核心的審評機制，這也是全球每一個國家審評機構應該追求的最終目標。

 

　　另外，王勁松指出，“要實現(xiàn)科學審評，有兩個關鍵的因素：第一，審評機構和審評員要有較高的專業(yè)化水平，才能深入到新藥研發(fā)的方方面面。如果審評機構沒有這樣的能力，就很難和被評審的團隊進行以科學依據(jù)為主的溝通對話。第二，雖然我們在技術層面強調(diào)工作細化，但藥物研發(fā)的每個階段都有密切的聯(lián)系，我們在協(xié)調(diào)和改進的過程中必須重視對整個產(chǎn)業(yè)鏈的調(diào)整。”

 

 

　　實際上，在藥物研發(fā)路徑上幾乎沒有地域差異，比如制劑、化合物等都應該遵循國際統(tǒng)一標準，但在疾病對藥物需求方面存在地域性差異，例如我國的肝癌、胃癌，以及一些傳染性疾病發(fā)病率居高不下，但在一些歐美國家已經(jīng)出現(xiàn)明顯的下行趨勢。

 

　　王勁松認為，每個國家居民的發(fā)病情況都會有所不同，而針對這些特殊的情況就需要調(diào)動特有的資源進行科研，包括建立病例庫、組織標本庫等，以及了解這類疾病的臨床專家等，都可以被看作這個國家的特有資源，但在產(chǎn)品研發(fā)上運用的技術和思路都應該是同一標準。

 

　　近年來，中國醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展迅猛，華海醫(yī)藥王娟坦言，“10年前，我們的制藥工業(yè)都集中在仿制藥和原料藥，對創(chuàng)新藥的研發(fā)需求非常少，早期僅僅有一些跨國企業(yè)到中國來建研發(fā)基地，緊接著一些海歸回國建立CRO公司，后來出現(xiàn)了一些零星的小型研發(fā)公司。隨著鼓勵創(chuàng)新成為主導行業(yè)發(fā)展的基調(diào)，現(xiàn)在不僅本土醫(yī)藥企業(yè)加入新藥研發(fā)，還有一些創(chuàng)新型的生物醫(yī)藥研發(fā)公司投入其中。值得關注的是，一些本土企業(yè)也從實驗室階段就開始推進他們的研發(fā)項目。”

 

　　王勁松指出，在早期品種的遴選上，目前多數(shù)企業(yè)都在關注腫瘤、糖尿病、心血管等疾病，實際上從近年臨床機構的數(shù)據(jù)來看，還有很多沒有被關注的病種急需進行藥物研發(fā)，比如罕見病、呼吸道疾病、肝病等。但從國外的經(jīng)驗來看，這些疾病藥物的開發(fā)需要政府和社會各界給予支持和鼓勵。

 

　　歐洲曾經(jīng)是創(chuàng)新藥物研發(fā)的核心地區(qū)，10年前全球50%以上的創(chuàng)新藥都來自歐洲，但長期以來，他們沒有關注對創(chuàng)新藥企業(yè)的回報問題，例如價格、醫(yī)保等政策的支持，導致現(xiàn)階段歐洲新藥研發(fā)能力降到全球的20%以下。

 

　　百濟神州創(chuàng)始人、中國科學院外籍院士王曉東認為，“要想鼓勵中國制藥企業(yè)自主創(chuàng)新，真正地走出國門，就需要一個優(yōu)良的研發(fā)環(huán)境作為保障。而從美國FDA加速審評的案例也可以看出，科學審評不僅需要進行大量的探討，還需要雙方認同科學數(shù)據(jù)，以及藥物上市后給臨床帶來的價值。”