中國(guó)醫(yī)藥化工網(wǎng)10月26日訊     “我國(guó)上市孤兒藥130個(gè)。按照WHO標(biāo)準(zhǔn)，罕見(jiàn)病種類達(dá)6000~8000種，我國(guó)的130種孤兒藥遠(yuǎn)遠(yuǎn)不能滿足罕見(jiàn)病治療需求。”全國(guó)人大代表、四川科倫藥業(yè)董事長(zhǎng)劉革新用“極不樂(lè)觀”來(lái)形容我國(guó)孤兒藥的現(xiàn)狀，他認(rèn)為，我國(guó)急需借鑒發(fā)達(dá)國(guó)家的成熟經(jīng)驗(yàn)，加快罕見(jiàn)病立法，推動(dòng)孤兒藥研發(fā)，改善我國(guó)罕見(jiàn)病患者的治療狀況。

　　由于罕見(jiàn)病患病人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為孤兒藥。

　　關(guān)注罕見(jiàn)病長(zhǎng)達(dá)10年，全國(guó)人大代表，安徽大學(xué)教授孫兆奇向記者坦言，雖然有130種藥，但能治愈的孤兒病數(shù)量遠(yuǎn)遠(yuǎn)低于這個(gè)數(shù)量，因?yàn)橛行┧幹委煹氖峭环N病，由于進(jìn)口少，目前很多國(guó)內(nèi)的孤兒病患者面臨“國(guó)外有藥，國(guó)內(nèi)無(wú)藥”的現(xiàn)狀。

　　孤兒藥困境

　　孤兒藥其實(shí)是指治理罕見(jiàn)病的藥品，由于患者人數(shù)太少，所以通常這些藥品都會(huì)被預(yù)計(jì)難以收回成本，導(dǎo)致廠家生產(chǎn)的積極性減弱。根據(jù)世界衛(wèi)生組織對(duì)罕見(jiàn)病定義，其是指患病人數(shù)占人口總數(shù)0.65%。~1%。的單種疾病或病變，比如血友病、苯丙酮癥、軟骨發(fā)育不全癥、白化癥等，此前由于“冰桶挑戰(zhàn)”受到關(guān)注的冰凍人便是罕見(jiàn)病的一種。孫兆奇估算，目前國(guó)內(nèi)孤兒病患超過(guò)2000萬(wàn)人。它們大多數(shù)是因遺傳缺陷導(dǎo)致的。

　　不過(guò)，“截至目前，中國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病的認(rèn)定還沒(méi)有明確的官方標(biāo)準(zhǔn)，更沒(méi)有關(guān)于罕見(jiàn)病的法規(guī)。”劉革新表示，除了上市的數(shù)量少，在可負(fù)擔(dān)性方面，現(xiàn)階段我國(guó)罕見(jiàn)病患者不得不面對(duì)價(jià)格昂貴、進(jìn)入基本藥物和醫(yī)保目錄少、報(bào)銷比例不高等問(wèn)題。目前美國(guó)批準(zhǔn)的孤兒藥中，納入我國(guó)基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄的共有39個(gè)，其中3個(gè)為甲類藥物，可享受全額報(bào)銷，其余為乙類或省增補(bǔ)，患者還要負(fù)擔(dān)一定比例的費(fèi)用，約為5%~20%。孫兆奇舉例，以上海市為例，2010年出臺(tái)了罕見(jiàn)病患者基本醫(yī)療保障制度，只有12個(gè)孤兒病被納入范圍內(nèi)。

　　而孤兒病的醫(yī)治費(fèi)用不低，以戈謝病患者為例，一個(gè)成年患者的藥費(fèi)每年超過(guò)200萬(wàn)元，且需要終身用藥，很少有戈謝病患者能夠自行買藥。劉革新表示，這個(gè)案例只是我國(guó)罕見(jiàn)病患者缺乏孤兒藥困境中的冰山一角。

　　劉革新認(rèn)為，我國(guó)尚無(wú)系統(tǒng)完善的鼓勵(lì)研發(fā)孤兒藥的政策。本報(bào)記者了解到，我國(guó)在2009年公布了《新藥注冊(cè)特殊審批管理規(guī)定》，對(duì)罕見(jiàn)病制定了相應(yīng)的特殊審批渠道，不過(guò)，“國(guó)內(nèi)因?yàn)檎摺⑹袌?chǎng)等原因，孤兒藥研究幾乎是空白，相對(duì)國(guó)外，研究成本非常高，所以基本上依賴進(jìn)口。”孫兆奇表示。而根據(jù)劉革新提供的數(shù)據(jù)，特殊審批中孤兒藥受理的數(shù)量很少，2009年、2010年、2011年孤兒藥受理量分別為10、16、18個(gè);2012~2014年孤兒藥受理量尚未查到。

　　劉革新認(rèn)為原因在于，以上法規(guī)尚無(wú)相關(guān)審評(píng)程序細(xì)則出臺(tái)，具體落實(shí)執(zhí)行的效果不顯著，而在稅收抵免、注冊(cè)審批費(fèi)免除、市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)、單獨(dú)定價(jià)、醫(yī)保扶持方面則完全沒(méi)有激勵(lì)政策，從而導(dǎo)致制藥企業(yè)研發(fā)和生產(chǎn)孤兒藥的積極性不高。記者注意到，直到2010年10月，我國(guó)第一個(gè)罕見(jiàn)病防治協(xié)會(huì)山東省罕見(jiàn)疾病防治協(xié)會(huì)才成立。

　　亟待提速的孤兒藥認(rèn)定

　　孫兆奇呼吁，設(shè)立“罕見(jiàn)病防治法”，在他看來(lái)，目前我國(guó)存在缺法、缺藥、缺關(guān)注三大問(wèn)題，整體上推進(jìn)得太慢，“現(xiàn)在有些病國(guó)外有藥，但國(guó)內(nèi)沒(méi)藥，導(dǎo)致一些患者無(wú)藥可治，這與孤兒藥的進(jìn)口渠道匱乏也有關(guān)。”全國(guó)人大代表、桂林市工人文化宮副主任向惠玲也注意到這個(gè)問(wèn)題，她認(rèn)為，既然我國(guó)目前還未研究出這類藥物，而國(guó)外有的話，可降低藥物引進(jìn)標(biāo)準(zhǔn)，通過(guò)中外合作方式將藥物引入國(guó)內(nèi)。

　　劉革新建議，我國(guó)應(yīng)該建立孤兒藥認(rèn)定制度，并將這種認(rèn)定作為孤兒藥注冊(cè)審批的前置程序，獲得認(rèn)定者可享受特殊審批等相應(yīng)優(yōu)惠政策;多方聯(lián)動(dòng)制定科研激勵(lì)政策和產(chǎn)業(yè)政策引導(dǎo)孤兒藥研發(fā);制定孤兒藥市場(chǎng)獨(dú)占、單獨(dú)定價(jià)與稅費(fèi)減免的優(yōu)惠政策;建立和完善罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度。

　　而根據(jù)歐美的經(jīng)驗(yàn)，優(yōu)惠政策確實(shí)能使這個(gè)小眾的藥品加快發(fā)展，比如美國(guó)規(guī)定對(duì)孤兒藥在臨床研發(fā)期享有50%的課稅扣除優(yōu)惠，并可向前延伸3年，向后延伸15年，總稅收減免可達(dá)臨床研究總費(fèi)用的70%;此外還規(guī)定可減免孤兒藥注冊(cè)費(fèi)用等。

　　在1984年以前，世界上還沒(méi)有一種孤兒藥，劉革新提供的數(shù)據(jù)顯示，美國(guó)1983年批準(zhǔn)了《罕見(jiàn)病藥物法》之后，新孤兒藥的出現(xiàn)呈直線上升趨勢(shì)。截至2015年2月4日，美國(guó)已經(jīng)有3310種產(chǎn)品被認(rèn)定為孤兒藥，其中483種獲批上市，為世界之最。歐盟在1999年罕見(jiàn)病藥物法規(guī)實(shí)施前，僅有8種孤兒藥審核通過(guò)，但到2012年，已有約1000種孤兒藥得到認(rèn)定，其中70種孤兒藥獲得上市批準(zhǔn)。

　　孫兆奇認(rèn)為，國(guó)家立法需要一個(gè)漫長(zhǎng)的過(guò)程，為緩解患者的燃眉之急建議對(duì)有罕見(jiàn)病防治經(jīng)驗(yàn)地區(qū)經(jīng)驗(yàn)匯總一下、提煉一條好的制度，在全國(guó)范圍參考。此前上海市人大代表陳崎也曾提出，建議相關(guān)部門要做好“頂層設(shè)計(jì)”，采取合理措施進(jìn)一步加強(qiáng)對(duì)罕見(jiàn)病患者的幫扶力度，進(jìn)一步加強(qiáng)對(duì)罕見(jiàn)病的治療方法和治療藥物的研發(fā)。